機(jī)體免疫系統(tǒng)可以保護(hù)機(jī)體免受侵襲，但有時(shí)候其會(huì)排斥解救患者的輸血或器官移植，研究者常用的一種方法就是利用病毒作為載體來(lái)運(yùn)輸基因療法進(jìn)入體內(nèi)治療疾病，而近日一項(xiàng)刊登在國(guó)際雜志Cell Reports上的研究論文中，來(lái)自國(guó)外的研究人員就開(kāi)發(fā)了一種新型的基因療法。

腺病毒伴隨病毒（AAVs）被認(rèn)為可以在臨床中作為基因療法的運(yùn)輸載體來(lái)幫助評(píng)估血友病及遺傳性失明的治療效果，但目前問(wèn)題是30%至90%的個(gè)體一旦暴露于沒(méi)有致病性的病毒后，個(gè)體機(jī)體的免疫系統(tǒng)就會(huì)對(duì)AAVs產(chǎn)生免疫反應(yīng)，因此腺病毒伴隨病毒往往不能夠被選擇進(jìn)行基于AAV的基因療法。

為了尋找可以躲避機(jī)體免疫系統(tǒng)的新型基因療法載體，研究人員分析了AAVs的進(jìn)化史，隨后合成了一種預(yù)測(cè)性的古代病毒，并且以其作為基因療法的載體在哺乳動(dòng)物的組織中進(jìn)行檢測(cè)；研究者Jean Bennett博士說(shuō)道，這種古代的AAVs非常具有潛力，其或許可以被利用來(lái)進(jìn)行人類機(jī)體的檢測(cè)開(kāi)發(fā)新型的基因療法。

隨后研究者利用多種方法對(duì)AAVs進(jìn)行了修飾，大部分包括對(duì)病毒衣殼進(jìn)行重排，以使得病毒顆粒不被宿主所識(shí)別；研究者對(duì)靈長(zhǎng)類動(dòng)物機(jī)體中循環(huán)的75種病毒的衣殼蛋白中的氨基酸序列進(jìn)行收集，隨后構(gòu)建了病毒家族的的進(jìn)化樹(shù)，其中就包括9種古代的病毒，依據(jù)這些病毒就可以追蹤到其最原始的祖先“Anc80”，在構(gòu)建的氨基酸序列文庫(kù)中研究者發(fā)現(xiàn)了一種名為Anc80L65的序列可以組裝成為病毒顆粒，并且可以包裝治療性的轉(zhuǎn)基因DNA。

Anc80L65可以在小鼠的視網(wǎng)膜中、骨骼肌、肝臟中成功表達(dá)一種轉(zhuǎn)基因，其和AAV8的效果一樣或優(yōu)于AAV8；基于Anc80L65研究者就可以重新制造出8種額外的古老病毒來(lái)使其表現(xiàn)出AAV進(jìn)化樹(shù)中的不同進(jìn)化分支，研究者希望這些病毒在未來(lái)可以幫助理解病毒的結(jié)構(gòu)及進(jìn)化史，當(dāng)然研究者更希望其可以幫助開(kāi)發(fā)以AAV為基礎(chǔ)的新型基因療法，來(lái)幫助抵御人類疾病改善人類健康。