一項(xiàng)日前發(fā)表于《科學(xué)—轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志的研究發(fā)現(xiàn),逆轉(zhuǎn)失明的基因療法能修復(fù)眼睛中受損的細(xì)胞,還能重新排列大腦以幫助處理新的信息。
大腦中的視覺(jué)通路由上百萬(wàn)個(gè)相互連接的神經(jīng)元構(gòu)成。當(dāng)感官信號(hào)沿著它們被發(fā)送出去時(shí),神經(jīng)元之間的連接變得強(qiáng)大起來(lái)。如果未被充分利用,比如當(dāng)人們失明時(shí),這種連接會(huì)變得脆弱并且雜亂無(wú)章。
過(guò)去幾年里,一種基因療法——將健康基因注射到眼睛中以修復(fù)突變——作為治療先天性和退行性失明的充滿前景的方法興起。
最早一批成功的試驗(yàn)開(kāi)始于2007年。10位患有一種遺傳性疾病——伯氏先天性黑內(nèi)障的失明志愿者參與了此項(xiàng)研究。這種疾病導(dǎo)致視網(wǎng)膜退化,并且使人們很早便完全失明。至少19個(gè)基因中的突變會(huì)引發(fā)該疾病,但試驗(yàn)中的所有人都擁有一個(gè)名為RPE65的基因中的突變。
參與者的一只眼睛被注射了一種能將RPE65的健康拷貝嵌入患者視網(wǎng)膜的無(wú)害病毒。來(lái)自美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)的Manzar Ashtari及其同事想知道這些參與者的視覺(jué)通路在治療后恢復(fù)得有多好。為此,在患者接受治療的兩年后,她將其召回實(shí)驗(yàn)室以掃描他們的大腦。
研究發(fā)現(xiàn),同接受治療的眼睛相關(guān)的通路和視力沒(méi)有問(wèn)題的人們非常相似,并且比同未接受治療且進(jìn)一步退化的眼睛相關(guān)的通路強(qiáng)大很多。