近年來，隨著生物技術(shù)突破性的變革及科學(xué)家們不斷的努力，新的基因編輯技術(shù)不斷涌現(xiàn)出來，推基因編輯，繼ZFN，TALENs基因編輯技術(shù)的推出，又出現(xiàn)了當(dāng)下最熱門最新型的CRISPR/Cas9基因編輯系統(tǒng)。

CRISPR/Cas系統(tǒng)是目前發(fā)現(xiàn)存在于大多數(shù)細(xì)菌與所有的古菌中的一種后天免疫系統(tǒng)，其以消滅外來的質(zhì)體或者噬菌體并在自身基因組中留下外來基因片段作為“記憶”。CRISPR/Cas系統(tǒng)全名為常間回文重復(fù)序列叢集/常間回文重復(fù)序列叢集關(guān)聯(lián)蛋白系統(tǒng)(clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated proteins)。

以CRISPR/Cas9為基礎(chǔ)的基因編輯技術(shù)在一系列基因治療的應(yīng)用領(lǐng)域都展現(xiàn)出極大的應(yīng)用前景，比如艾滋病、血液病、腫瘤等其它多種遺傳性疾病。我們總是感慨時光過得很快，這不，2016年即將接近尾聲，迎接我們的將是嶄新的2017年，2016年CRISPR基因編輯技術(shù)領(lǐng)域又有哪些突破性的研究進(jìn)展呢？本文中小編就對此進(jìn)行了盤點，分享給各位！

【1】Nature：中國首次利用CRISPR–Cas9編輯過的細(xì)胞開展人體臨床試驗

來自中國成都市四川大學(xué)華西醫(yī)院的一個研究人員團(tuán)隊首次將利用CRISPR–Cas9進(jìn)行過基因編輯的細(xì)胞注射到一名病人體內(nèi)?！蹲匀弧菲诳瘓蟮肋@一注射過程是在2016年10月28日發(fā)生的，而且迄今為止，這名病人表現(xiàn)得 “還不錯”。

經(jīng)過基因修飾的細(xì)胞之前已被注射到人體內(nèi)，但是是利用不同的技術(shù)實現(xiàn)的。CRISPR-Cas9被認(rèn)為是一種更加高效的方法。在這項新的努力中，該團(tuán)隊從血液樣品中分離出免疫細(xì)胞，然后利用CRISPR-Cas9尋找它們中的PD-1蛋白，并且讓該蛋白不能發(fā)揮功能，而之前的研究已證實這會延緩免疫細(xì)胞作出的免疫反應(yīng)。人們的看法是讓這種蛋白失去功能將允許免疫系統(tǒng)更強(qiáng)地抵抗腫瘤生長。這些利用CRISPR-Cas9進(jìn)行過基因編輯的細(xì)胞被放置在一個容器中，在那里，它們在體外培養(yǎng)后能夠發(fā)生增殖---它們隨后經(jīng)收集后被注射到一名肺癌病人體內(nèi)，其中這名病人已不能夠?qū)θ魏纹渌寞煼ㄗ鞒龇磻?yīng)。

【2】科學(xué)家首次利用CRISPR/Cas9技術(shù)成功糾正小鼠的凝血功能

CRISPR/Cas9，一把強(qiáng)大的基因魔剪，其在有效糾正引發(fā)疾病的突變上表現(xiàn)出了巨大潛力，近日，在圣地亞哥舉辦的第58屆美國血液學(xué)會年會和博覽會上，來自賓夕法尼亞大學(xué)的研究人員通過研究首次開發(fā)出了一種雙基因療法，其能夠?qū)RISPR/Cas9介導(dǎo)的基因靶向系統(tǒng)的關(guān)鍵組分運輸?shù)叫∈髾C(jī)體中來治療B型血友病（Hemophilia B），這是一種第九因子缺乏癥，該疾病通常是由于凝血蛋白缺失或缺陷引發(fā)。

在諸如血友病等很多單基因疾病中，不同的突變往往會分散在特殊的基因中，而并不是一種單一的占優(yōu)勢的突變，因此研究人員就需要開發(fā)出一種載體能夠用于攜帶任何突變的患者；本文研究是一項概念性的驗證研究，研究者利用了通用的CRISPR/Cas9基因靶向方法來用于治療大部分特殊疾病的患者，就比如B型血友病，據(jù)美國CDC數(shù)據(jù)顯示，血友病在活產(chǎn)嬰中的發(fā)生率為5000分之一，兒在美國目前大約有2萬名血友病患者。

【3】JNCI：重磅！科學(xué)家利用CRISPR/Cas9技術(shù)使癌癥突變失活

由于在許多生物醫(yī)學(xué)和生物技術(shù)領(lǐng)域均有著廣泛的應(yīng)用，“基因魔剪”CRISPR/Cas9或?qū)⑼耆蜷_癌癥研究領(lǐng)域的大門；日前一項刊登在國際雜志Journal of the National Cancer Institute上的研究報告中，來自德國德累斯頓工業(yè)大學(xué) （Dresden University of Technology）等機(jī)構(gòu)的研究人員通過研究發(fā)現(xiàn)，扮演癌癥驅(qū)動子的突變或許能夠被靶向作用并且修復(fù)，而且這些相關(guān)的突變也可以被快速診斷，并被用來改善個體化療法。

作為生物技術(shù)研究領(lǐng)域的革命性工具，CRISPR/Cas9在生物醫(yī)學(xué)研究上有著其廣泛的用途，其可以實現(xiàn)對細(xì)胞基因組中特定位點的DNA進(jìn)行切割，如今研究人員就發(fā)現(xiàn)了一種方法，能夠利用該技術(shù)診斷并且使得癌癥突變失活，從而加速癌癥領(lǐng)域的研究。研究者Frank Buchholz說道，通過新一代測序技術(shù)我們就能夠快速鑒別出癌細(xì)胞中的突變，但很多時候我們并不知道到底是哪些突變能夠驅(qū)動疾病的發(fā)生，而且哪些突變是相對良性的。

【4】Science：重磅！史上首次利用CRISPR-Cas9讓人細(xì)胞變身為記憶存儲系統(tǒng)

在一項新的研究中，來自美國麻省理工學(xué)院（MIT）的研究人員設(shè)計出一種方法在人細(xì)胞的DNA中記錄復(fù)雜的歷史事件，從而允許他們通過對這種DNA進(jìn)行測序從中找回過去事件的“記憶”。相關(guān)研究結(jié)果于2016年8月18日在線發(fā)表在Science期刊上，論文標(biāo)題為“Continuous genetic recording with self-targeting CRISPR-Cas in human cells”。論文通信作者為MIT電學(xué)工程與計算機(jī)科學(xué)副教授和生物工程副教授Timothy Lu。論文第一作者為Samuel Perli博士和研究生Cheryl Cui。

這種模擬記憶儲存系統(tǒng)---首先能夠在人細(xì)胞中記錄事件的持續(xù)時間和/或強(qiáng)度---可能也能夠允許科學(xué)家們研究干細(xì)胞在胚胎發(fā)育期間如何產(chǎn)生多種組織，細(xì)胞如何對環(huán)境條件作出反應(yīng)以及它們?nèi)绾伟l(fā)生導(dǎo)致疾病產(chǎn)生的基因變化。

Lu說，“為了能夠更加深入地理解生物學(xué)，我們對人細(xì)胞進(jìn)行基因改造，使得它們能夠基于基因編碼的記錄器報道它們自己的歷史事件?！彼a(bǔ)充道，這種技術(shù)應(yīng)當(dāng)允許深入認(rèn)識基因調(diào)節(jié)和細(xì)胞內(nèi)發(fā)生的其他事件如何導(dǎo)致疾病產(chǎn)生和發(fā)育。

【5】Cell Stem Cell：利用改造的CRISPR/Cas9技術(shù)直接改變細(xì)胞身份

在一項新的研究中，研究人員利用經(jīng)過基因修飾的CRISPR/Cas9---一種新的革命性的基因編輯技術(shù)---將從小鼠結(jié)締組織中分離出的成纖維細(xì)胞直接轉(zhuǎn)化為神經(jīng)元。

2006年，日本京都大學(xué)前沿醫(yī)學(xué)科學(xué)研究所山中伸彌教授發(fā)現(xiàn)如何讓來自成年結(jié)締組織的成纖維細(xì)胞返回到未成熟的能夠分化為任何一種細(xì)胞類型的干細(xì)胞。這些所謂的誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（ips細(xì)胞）因在研究和醫(yī)學(xué)中的巨大潛力僅在6年后就讓山中伸彌教授獲得諾貝爾獎。

從那之后，科學(xué)家們已發(fā)現(xiàn)其他的方法將一種類型的細(xì)胞轉(zhuǎn)化為其他類型的細(xì)胞。這主要是通過導(dǎo)入多種額外拷貝的“主開關(guān)”基因---表達(dá)激活特定細(xì)胞類型所需的整個基因網(wǎng)路的蛋白---來實現(xiàn)的。

如今，在這項新的研究中，來自美國杜克大學(xué)的研究人員開發(fā)出一種不再需要導(dǎo)入額外基因拷貝的策略。相反，他們利用一種經(jīng)過基因修飾的CRISPR/Cas9基因編程技術(shù)直接激活已經(jīng)存在于細(xì)胞基因組中的自然拷貝。相關(guān)研究結(jié)果于2016年8月11日在線發(fā)表在Cell Stem Cell期刊上，論文標(biāo)題為“Targeted Epigenetic Remodeling of Endogenous Loci by CRISPR/Cas9-Based Transcriptional Activators Directly Converts Fibroblasts to Neuronal Cells”。

【6】重磅！中國科學(xué)家將進(jìn)行世界首個人類CRISPR基因編輯臨床試驗

如今，中國科學(xué)家即將利用CRISPR–Cas9基因編輯技術(shù)將修飾后的細(xì)胞注入人體進(jìn)行人類臨床試驗，這將是世界上首個在人類機(jī)體中進(jìn)行的CRISPR試驗。

進(jìn)行這項研究的是來自四川大學(xué)華西醫(yī)院（West China Hospital）的研究者Lu You（盧鈾），他計劃下個月在肺癌患者機(jī)體中檢測利用CRISPR–Cas9修飾后的細(xì)胞的性能，這項臨床試驗已于7月6日獲得了醫(yī)院倫理審查委員會的批準(zhǔn)審核。研究者盧鈾，畢業(yè)于華西醫(yī)科大學(xué)，長期從事肺癌和食管癌等胸部腫瘤放化療和分子靶向治療的臨床與基礎(chǔ)研究，腫瘤綜合治療及抗腫瘤新藥臨床試驗研究。

來自賓夕法尼亞大學(xué)從事免疫療法的研究人員Carl June表示，這或許是一項讓我們很多人都非常激動的研究，同時也是一項將CRISPR–Cas9基因編輯技術(shù)推向人類臨床試驗的巨大進(jìn)步。目前科學(xué)家們利用許多基因編輯技術(shù)來進(jìn)行人類臨床試驗，其中包括研究者June進(jìn)行的一項研究，他們當(dāng)時利用基因編輯技術(shù)來幫助患者抵御HIV，June同時也是一項臨床試驗的科學(xué)顧問，這項研究計劃利用CRISPR–Cas9修飾的細(xì)胞來用于癌癥治療。

【7】利用CRISPR基因編輯技術(shù)治療癌癥？

根據(jù)美國國家衛(wèi)生研究院（NIH）的說法，美國重組DNA顧問委員會（Recombinant DNA Advisory Committee，RAC）下周將審查賓夕法尼亞大學(xué)申請首次利用革命性的基因編輯技術(shù)CRISPR治療人類癌癥的臨床試驗。利用CRISPR技術(shù)，科學(xué)家們能夠準(zhǔn)確地切割靶DNA。

這項臨床研究將從癌癥患者體內(nèi)提取出免疫系統(tǒng)的T細(xì)胞。接著，研究人員將利用CRISPR對T細(xì)胞進(jìn)行基因修飾，并將基因修飾后的T細(xì)胞灌注回病人體內(nèi)，這樣它們將靶向摧毀腫瘤細(xì)胞。

NIH科學(xué)政策副主任Carrie Wolinetz在一篇博客帖子中披露了這一審查信息。賓夕法尼亞大學(xué)正在開發(fā)的這種癌癥免疫療法旨在靶向攻擊骨髓瘤、黑色素瘤和肉瘤。

CRISPR技術(shù)是在不到四年前開發(fā)出來的，但是已正在沖向臨床應(yīng)用。在此之前，一家位于美國馬薩諸塞州劍橋市的生物技術(shù)公司Editas醫(yī)藥公司（Editas Medicine）說，它打算在2017年開展一項利用CRISPR治療一種罕見的眼部疾病的臨床試驗。

【8】三篇Nature文章揭示CRISPR/Cas9基因組編輯取得重大進(jìn)展

大多數(shù)人類遺傳病是由于點突變---DNA序列上的單個堿基錯誤---導(dǎo)致的。然而，當(dāng)前的基因組編輯方法不能夠高效地校正細(xì)胞中的這些突變，而且經(jīng)常導(dǎo)致隨機(jī)的核苷酸插入或刪除（insertions or deletion， indel）。

如今，在一項新的研究中，來自美國哈佛大學(xué)的研究人員對CRISPR/Cas9技術(shù)進(jìn)行改進(jìn)，構(gòu)建出一種新的“堿基編輯器（base editor）”，并且避免這些問題的發(fā)生。在人細(xì)胞系和小鼠細(xì)胞系中，這種堿基編輯器永久性地和高效地將堿基胞嘧啶（C）轉(zhuǎn)化為堿基尿嘧啶（U），同時具有較低的編輯錯誤發(fā)生率。相關(guān)研究結(jié)果于2016年4月20日在線發(fā)表在Nature期刊上，論文標(biāo)題為“Programmable editing of a target base in genomic DNA without double-stranded DNA cleavage”。

美國加州大學(xué)伯克利分校基因組學(xué)創(chuàng)新計劃科學(xué)主任Jacob Corn（未參與者這項研究）說，“在人體的任何一個地方，都有大量的遺傳病存在，這些遺傳病本質(zhì)上是由于堿基換入或換出?！?/p>

【9】Nature子刊：首次利用CRISPR/Cas9在體內(nèi)成功切除HIV DNA片段

作為一種RNA病毒，HIV是一種逆轉(zhuǎn)錄病毒。當(dāng)感染人細(xì)胞（主要是CD4+ T細(xì)胞）時，它會將自身的RNA逆轉(zhuǎn)錄為DNA后插入到宿主基因組中以便進(jìn)行復(fù)制和合成新的病毒顆粒。

在一項新的研究中，來自美國天普大學(xué)劉易斯-卡茨醫(yī)學(xué)院的研究人員利用基因編輯技術(shù)首次成功地從活的動物基因組中切除HIV-1 DNA中的一段序列。這一突破是開發(fā)一種潛在地抵抗HIV感染的治療策略的關(guān)鍵一步。相關(guān)研究結(jié)果發(fā)表在2016年5月19日那期Gene Therapy期刊上，論文標(biāo)題為“Excision of HIV-1 DNA by gene editing： a proof-of-concept in vivo study”。 論文通信作者、天普大學(xué)劉易斯-卡茨醫(yī)學(xué)院神經(jīng)病毒學(xué)中心主任Kamel Khalili博士解釋道，“在這項概念驗證的研究中，我們證實我們的基因編輯技術(shù)能夠高效地應(yīng)用于兩種小型模式動物的很多器官中，而且能夠?qū)IV病毒DNA的較大片段從宿主細(xì)胞基因組中切除。”

當(dāng)前的治療HIV感染的方法集中于抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物的組合使用。盡管抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物療法能夠有效地抑制HIV復(fù)制，但是這不能夠?qū)IV-1從被HIV感染的細(xì)胞中清除。再者，當(dāng)抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法停止時，HIV復(fù)制卷土重來，從而使得病人面臨著患上獲得性免疫綜合征（AIDS，一種由HIV感染導(dǎo)致的疾?。┑娘L(fēng)險。這種潛伏性感染之所以產(chǎn)生是因為HIV DNA能夠持續(xù)存在于CD4+記憶T細(xì)胞的基因組中和可能其他的細(xì)胞儲存庫中，在那里，HIV病毒保持潛伏狀態(tài)，不受當(dāng)前療法的影響。

【10】Science：基因編輯大牛張鋒再發(fā)力，揭示只靶向RNA的新型CRISPR系統(tǒng)

在一項新的研究中，來自美國國家衛(wèi)生研究院（NIH）、哈佛大學(xué)-麻省理工學(xué)院布羅德研究所（簡稱布羅德研究所）、麻省理工學(xué)院、羅格斯大學(xué)新伯朗士威校區(qū)和俄羅斯斯科爾科沃理工學(xué)院等機(jī)構(gòu)的研究人員描述了一種靶向作用于RNA而不是DNA的新型CRISPR系統(tǒng)。相關(guān)研究結(jié)果于2016年6月2日在線發(fā)表在Science期刊上，論文標(biāo)題為“C2c2 is a single-component programmable RNA-guided RNA-targeting CRISPR effector”。

這種新的CRISPR系統(tǒng)有潛力提供一種強(qiáng)大的方法進(jìn)行細(xì)胞操縱。盡管DNA編輯讓細(xì)胞基因組發(fā)生永久性變化，但是這種基于CRISPR的RNA靶向方法可能允許科學(xué)家們讓細(xì)胞基因組發(fā)生可根據(jù)需要進(jìn)行上下調(diào)節(jié)的臨時變化，而且比現(xiàn)存的RNA干擾方法具有更大的特異性和功能性。

【11】Nature：重大發(fā)現(xiàn)！史上最簡單的CRISPR/Cpf1系統(tǒng)可切割DNA和RNA

利用CRISPR-Cas9可以非常簡單地、多用途地和可靠地修飾多種有機(jī)體中的DNA。這是因為自從它的發(fā)現(xiàn)以來，全世界的科學(xué)家們一直在努力進(jìn)一步改進(jìn)或調(diào)整CRISPR-Cas9系統(tǒng)以便滿足他們各自的特定需要。因此，人們很難想象在不使用CRISPR-Cas9的情形下如何對遺傳物質(zhì)進(jìn)行基因編輯。

如今，在一項新的研究中，來自德國馬克斯普朗克感染生物學(xué)研究所、亥姆霍茲傳染病研究中心和瑞典優(yōu)密歐大學(xué)（Ume？ University）的研究人員描述了酶Cas9的一種潛在替代者---來自土拉熱弗朗西絲菌（Francisella novicida）的CRISPR結(jié)合蛋白Cpf1---的特征：Cpf1表現(xiàn)出雙重切割活性：不僅切割DNA，而且也切割RNA。與CRISPR-Cas9不同的是，Cpf1能夠獨自地對crRNA前體（pre-crRNA，編者注：CRISPR DNA片段經(jīng)轉(zhuǎn)錄而形成的CRISPR RNA前體）進(jìn)行加工，然后利用加工后產(chǎn)生的crRNA特異性地靶向和切割DNA，因而也就不需要來自宿主細(xì)胞的核糖核酸酶（RNase）和tracrRNA，這是人們迄今為止發(fā)現(xiàn)的一種最簡單的CRISPR免疫系統(tǒng)。這一發(fā)現(xiàn)可能給科學(xué)家們提供一種新的序列特異性基因組編輯方法，更為重要的是，還可能便于一次對多種靶位點進(jìn)行編輯，即所謂的多重編輯。相關(guān)研究結(jié)果于2016年4月20日在線發(fā)表在Nature期刊上，論文標(biāo)題為“The CRISPR-associated DNA-cleaving enzyme Cpf1 also processes precursor CRISPR RNA”。論文通信作者為來自馬克斯普朗克感染生物學(xué)研究所的Emmanuelle Charpentier。

【12】Trends in Parasitol：CRISPR-Cas9技術(shù)把蚊子給“閹了”

隨著寨卡病毒、基孔肯雅熱及登革熱爆發(fā)的不斷上升，衛(wèi)生官員迫切需要采取措施阻斷這些病毒的傳播。近來刊登在國際雜志Trends in Parasitology上的一項研究中，來自弗吉尼亞理工大學(xué)（Virginia Tech）的研究者就利用了一種特殊方法，即對雄性蚊子進(jìn)行基因工程修飾，這或許可以有效阻斷病毒的傳播。

去年研究者們在雄性蚊子中發(fā)現(xiàn)了一種名為Nix的基因，而本文研究中研究者討論了如何將CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)同Nix基因進(jìn)行相互結(jié)合來有效降低野外雄性和雌性蚊子的配對；雄性蚊子是無害的，因為其僅以花蜜為食；而雌蚊子則需要以血液為食從而幫助其產(chǎn)卵，雌蚊子同時也是引發(fā)疾病發(fā)生的元兇。

【13】Science & NEJM：利用CRISPR/Cas9有望讓豬成為病人的器官供者

盡管在農(nóng)業(yè)環(huán)境中，豬比較懶散，但是在生物醫(yī)學(xué)實驗室培養(yǎng)的豬足夠干凈以至于很多人將歡迎---確實，應(yīng)當(dāng)歡迎---使用它們的組織用作拯救生命的移植物。用于移植的心臟瓣膜通常來自豬和奶牛。

但是想要將整個豬器官移植到需要新的心臟、肝臟、腎臟或肺部---異種器官移植（xenotransplantation）的病人體內(nèi)---并不是這么簡單的事。除了受者免疫系統(tǒng)傾向于排斥異體組織所面臨的常規(guī)挑戰(zhàn)外，利用豬器官填補(bǔ)人器官供應(yīng)和需求之間的巨大缺口還必需解決豬內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒（porcine endogenous retrovirus， PERV）帶來的問題。

畢竟，PERV是令人毛骨悚然的。在遭受壓力之下，豬細(xì)胞泵出PERV，隨后它們能夠感染豬移植器官旨在拯救的病人。在異種器官移植的全新領(lǐng)域---豬能夠為在美國等待器官移植的12萬病人中的一些人提供器官---中，科學(xué)家們必需找到一種方法解決來自PERV的威脅。

【14】Science：天吶！CRISPR基因編輯技術(shù)或?qū)⒂糜趯θ祟惻咛ミM(jìn)行編輯

最熱門的基因編輯技術(shù)—CRISPR，或許很快就可以被用來研究人類胚胎了，近日，來自英國的監(jiān)管委員會將去評估敲除日齡胚胎發(fā)育基因所引發(fā)的效應(yīng)，來自科瑞克研究所的研究人員Kathy Niakan討論了該項目背后的基本原理，同時他們還希望這項調(diào)查有一天或?qū)⒏纳迫祟惖牟挥煼ā?/p>

這項研究中研究人員揭示了受精卵的單個細(xì)胞如何轉(zhuǎn)化成為胚泡，胚泡是一種大約5日齡的結(jié)構(gòu)，其可以植入到母體的子宮中；胚泡中包含有多種類型的細(xì)胞，而最后注定發(fā)育成胎兒的細(xì)胞稱之為外胚層祖細(xì)胞，這些細(xì)胞被兩種其他類型的細(xì)胞包裹著，其可以發(fā)育成為胎盤和其他組織，比如卵黃囊結(jié)構(gòu)，而Niakan在研究中使用了來自生育診所中的人類胚胎，這些胚胎是進(jìn)行體外受精遺留下來作為研究捐獻(xiàn)使用的，在研究之后當(dāng)這些胚胎達(dá)到7日齡就會被銷毀。

【15】Genome Biol：CRISPR技術(shù)新突破！優(yōu)化sgRNA結(jié)構(gòu)可提高基因編輯效率！

在一項新的研究中，來自美國德州理工大學(xué)健康科學(xué)中心的研究人員開發(fā)出一種提高CRISPR基因編輯效率的方法，其中CRISPR是一種日漸重要的用來編輯DNA的技術(shù)。相關(guān)研究結(jié)果近期發(fā)表在Genome Biology期刊上，論文標(biāo)題為“Optimizing sgRNA structure to improve CRISPR-Cas9 knockout efficiency”。論文通信作者是Haoquan Wu博士。他是德州理工大學(xué)健康科學(xué)中心的一名生物醫(yī)學(xué)家。

Wu說，“全世界的科學(xué)家們?nèi)缃裾谒麄兊难芯恐惺褂肅RISPR，但是這種技術(shù)的功能性并不像是它應(yīng)當(dāng)那樣的那么好?！?/p>

CRISPR是一種突破性的允許科學(xué)家們對基因進(jìn)行修飾的技術(shù)。兩種關(guān)鍵性的組分讓CRISPR的DNA編輯能力成為可能。第一種組分是Cas9，即一種能夠切割DNA的酶。第二種組分是單向?qū)NA（single guide RNA， sgRNA），它精確地引導(dǎo)Cas9在一種DNA序列上進(jìn)行切割從而讓不需要的片段失活。

江萊生物（www.bitcoin-ability.com）